Tratamento Ame

<img attr-cid="policy:1.3160887" attr-version="policy:1.3160887:1722696742" class="p-smartimage" src="/image/policy:1.3160887/WhatsApp Image 2024-08-02 at 17.10.11.jpeg?f=default&amp;w=400&amp;q=1" /> 
Anny Tereza Moscôso, de 2 anos, recebendo a medicação (Arquivo pessoal / Janielly Moscôso)

A pequena Anny Tereza Moscôso, de 2 anos, diagnosticada com uma doença rara, recebeu o remédio Zolgensma, considerado o mais caro do mundo pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (Cmed). O medicamento, que custa cerca de R$ 7 milhões, <a href="https://opopular.com.br/cidades/pais-conseguem-na-justica-remedio-de-r-7-milh-es-considerado-o-mais-caro-do-mundo-para-tratamento-de-bebe-em-goias-1.3126974" target="_blank">foi disponibilizado pelo governo federal após uma decisão judicial</a> em caráter de urgência, devido a exigência do tratamento.&nbsp;

<a href="http://opopular.com.br/canal" target="_blank">🔔 Siga o canal de O POPULAR no WhatsApp&nbsp;</a>

A Justiça Federal concedeu o medicamento no dia 10 de abril deste ano, após uma ação ajuizada em janeiro pela família dela, que mora em Cristalina, no Entorno do Distrito Federal (DF). A menina sofre por uma doença chamada Atrofia Muscular Espinhal (AME), que faz com que a criança não tenha forças para andar e até para respirar.&nbsp;

Ao O POPULAR, a mãe da menina, Janielly Moscôso, contou que ficou aliviada quando Anny recebeu o remédio, nesta quarta-feira (31), no Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB), no Distrito Federal.&nbsp;&nbsp;

<cite>A esperança da gente é que com essa medicação, ela ganhe força muscular para poder ficar em pé e não dê tanto problema respiratório”, disse Janielly.&nbsp;</cite>

<img attr-cid="policy:1.3160888" attr-version="policy:1.3160888:1722696746" class="p-smartimage" src="/image/policy:1.3160888/WhatsApp Image 2024-08-02 at 17.10.08 (1).jpeg?f=default&amp;w=400&amp;q=1" /> 
(Arquivo pessoal / Janielly Moscôso)

Segundo ela, foram cerca de seis meses de angústia até o recebimento do remédio, pois o tratamento é indicado somente para menores de 2 anos, e a menina já estava com 1 ano e 8 meses quando saiu a decisão. Contudo, segundo a mãe, o tratamento também pode ser feito para crianças com até 21kg.

<cite>Foi muita luta. É coisa pesada para os pais, esperar saber se o juiz defere favorável. Depois a união vai e recorre. Será que o desembargador avaliou o recurso? Será que ele vai julgar o recurso favorável? Se sim, quando será liberado o remédio? Foram seis meses de angústia, até consegui receber essa medicação” relatou a mãe de Anny.&nbsp;</cite>

O POPULAR entrou em contato com o Ministério da Saúde para que pudesse se posicionar em relação a demora relatada pela mãe de Anny, mas não houve retorno até a última atualização desta reportagem.

A criança recebeu a medicação na veia por meio de um aparelho eletrônico, parecido o procedimento em que é administrado o soro, quando o remédio entra aos poucos no corpo. A mãe disse que ela continua no hospital em observação e fazendo exames. A previsão é que na próxima terça-feira (6) já receba alta.&nbsp;

Anny continuará com o atendimento de fisioterapia muscular e respiratória, além de iniciar hidroterapia para reforçar a musculatura, acrescentou Janielly.&nbsp;

<div class="p-readmore-box"><a href="https://opopular.com.br/cidades/pais-conseguem-na-justica-remedio-de-r-7-milh-es-considerado-o-mais-caro-do-mundo-para-tratamento-de-bebe-em-goias-1.3126974" target="_blank">Pais conseguem na Justiça remédio de R$ 7 milhões, considerado o mais caro do mundo, para tratamento de bebê em Goiás</a> 
<a href="https://opopular.com.br/cidades/mulher-pede-indenizac-o-apos-ficar-com-a-pele-laranja-depois-de-participar-de-testes-de-medicamento-em-goias-1.3125143">Mulher pede indenização após ficar com a pele laranja depois de participar de testes de medicamento, em Goiás</a> 
<a href="https://opopular.com.br/cidades/hgg-lembra-o-dia-mundial-das-doencas-raras-1.3113568">HGG lembra o Dia Mundial das Doenças Raras</a></div>

<h2>Relembre</h2>

A mãe, professora universitária e agrônoma, Janielly Moscôso, e o pai, o agrônomo Leandro Araújo, ambos com 37 anos, planejaram a gravidez da primeira filha. Motivo de alegria para os novos papais, Anny nasceu no dia 1º de junho de 2022. Os pais só perceberam os primeiros sintomas da doença quando ela tinha sete meses, após um alerta da avó.

Ela contou que a sogra veio da Paraíba para os visitar. “Ela achou estranho que a Anny não firmava as pernas”, disse. Janielly afirma que, inicialmente, pensaram que era um atraso normal, porém, aos nove meses, Anny ainda não engatinhava, o que preocupou os pais. Eles a levaram para fazer exames e o diagnóstico de Atrofia Muscular Espinhal (Ame) foi confirmado em 29 de dezembro de 2023.

Janielly relatou para o POPULAR na época das dificuldades até o diagnóstico, por ser um caso raro.

“É muito triste, é muito angustiante. Você, mesmo investigando o que é, depois descobrir que é uma doença rara, e o médico falar que era preguiça da menina. Isso não aconteceu só comigo, o que me deixa mais revoltada. Quando eu vou conversar com várias famílias é a mesma história”, contou.

<h2>Atrofia Muscular Espinhal (AME)&nbsp;</h2>

Esta é uma doença genética rara e progressiva. A neuropediatra Jeania Damasceno explicou, de forma simplificada, que a Ame afeta a sobrevivência de neurônios motores e leva à degeneração. Sobre os sintomas, explica que “o paciente vai ter fraqueza muscular, problemas para deglutição, problemas respiratórios e de uma maneira progressiva”.&nbsp;

<img attr-cid="policy:1.3126982" attr-version="policy:1.3126982:1712796363" class="p-smartimage" src="/image/policy:1.3126982/OPOPULAR - Montagem de fotos e vídeo para o site (64).jpg?f=default&amp;w=400&amp;q=1" /> 
O Zolgensma é uma opção de tratamento, de reposição gênica. Somente uma dose é aplicada em toda a vida (Arquivo pessoal / Janielly Moscôso)

“A gente reconhece atualmente quatro subtipos de Ame: a mais conhecida é a tipo 1, quando o paciente, desde a barriga da mãe, já demonstra assim que mexe pouco ou já nasce com alguns sinais clínicos. Tem uma mortalidade muito alta”, explica Jeania. O tipo 2 tem início de 7 a 18 meses, o tipo 3 em bebês com mais de 18 meses e o tipo 4 em adultos.

Anny foi diagnosticada com o tipo 2 de Ame. “Essa doença é progressiva e degenerativa. Vou ficar morrendo de medo. É uma preocupação constante”, disse a mãe.

<cite>Ela está começando a ver as coisas e falar. Ela viu o coleguinha correndo, aí ela fala ‘correndo, correndo’, o colega pulando, ela fala ‘pulando, pulando’. Ela já está começando a perguntar. É como se fosse uma faca entrando no meu coração”, desabafa Janielly.</cite>

<h2>Tratamento</h2>

<div attr-cid="policy:1.3126986" attr-version="policy:1.3126986:1712797079" class="p-smartmidiabox">-<a class="p-smartembed" data-onecms-id="policy:1.3126986" data-onecms-type="article" href="javascript:window.parent.actionEventData({$contentId:'1.3126986', $action:'view', $target:'work'})" polopoly:contentid="policy:1.3126986">Tratamento Ame (1.3126986)</a></div>

O tratamento para Ame é multidisciplinar, segundo a neuropediatra. Ela explica que a doença não tem cura e que é um “tratamento de suporte ao paciente, a gente precisa manejar os sintomas”. Ela também diz que a doença é uma das que mais apresentam avanços terapêuticos.&nbsp;

<cite>São pacientes que vão precisar de profissionais da fisioterapia, tanto motora quanto respiratória, vão precisar de fonoaudióloga, cuidados nutricionais, do apoio psicológico à família”, pontuou.</cite>

Sobre a indicação do melhor tratamento, a médica explica que, por preço e dificuldade de acesso, “hoje a gente faz uma escolha muito mais relacionada àquela que esteja disponível”. Continua dizendo que precisa analisar “a disponibilidade do tratamento: aquele que está mais rápido para conseguir, a possibilidade do paciente de conseguir receber o tratamento”.&nbsp;

O Zolgensma é uma das opções de tratamento, de reposição gênica, técnica que introduz genes saudáveis no organismo.&nbsp; Somente uma dose é aplicada em toda a vida. “Pacientes que receberam a terapia de reposição gênica melhoraram de modo significativo os marcos motores, a condição respiratória e nutricional. Há uma modificação mesmo do curso da doença, de modo significativo. A gente tem muitas esperanças”, disse.

A médica exemplifica: “bebês que não tinham expectativa clínica de sentar, conseguiram sentar e se alimentar por via oral; pacientes que receberam o tratamento precoce chegaram até a andar sem apoio”.

Além da fisioterapia, de acordo com a mãe, obrigatória, Anny já fazia um tratamento com Spinraza, atua na produção da proteína SMN, necessária para a sobrevivência dos neurônios motores. Ela faz aplicações periódicas e precisa ficar internada. Segundo Janielly, a intenção é retardar o desenvolvimento da doença. Este tratamento será interrompido para que Anny possa usar somente o Zolgensma.

<h2>Preço</h2>

<img attr-cid="policy:1.3126983" attr-version="policy:1.3126983:1712796490" class="p-smartimage" src="/image/policy:1.3126983/OPOPULAR - Montagem de fotos e vídeo para o site (65).jpg?f=default&amp;w=400&amp;q=1" /> 
Anny faz fisioterapia todos os dias, segundo a mãe (Arquivo pessoal / Janielly Moscôso)

O preço do medicamento varia de acordo com a cotação do dólar, por isso, atualmente, o custo seria de cerca de R$ 7 milhões. Os pais chegaram a abrir uma vaquinha para arrecadar o dinheiro, mas o arrecadado - R$ 37 mil - ainda era muito distante do necessário.&nbsp;A neuropediatra Jeania Damasceno explicou que medicações voltadas para doenças raras são consideradas “órfãs”.&nbsp;

“O que a indústria fala para a gente é que a produção desses remédios não é muito viável, porque a utilização é muito pequena. E, além disso, para produzir exige muitos estudos e recursos tecnológicos e financeiros”, disse. 
&nbsp;